Innowacyjne leki, które EMA zatwierdziła w 2024 roku

W 2024 r. EMA dopuściła do obrotu 114 leków. Spośród nich 46 zawierało nową substancję czynną, która nigdy wcześniej nie była dopuszczona do obrotu w Unii Europejskiej (UE). Agencja zatwierdziła m.in. pierwszy lek do leczenia wczesnej choroby Alzheimera, pierwszą bezigłową formę adrenaliny oraz nowe antybiotyki do leczenia niektórych ciężkich zakażeń.

Wśród ważnych dla zdrowia publicznego leków, były to:

Welireg (belzutifan) – w leczeniu nowotworów związanych z chorobą von Hippel-Lindaua i zaawansowanym jasnokomórkowym rakiem nerkowokomórkowym. Jest to pierwszy lek w leczeniu choroby von Hippel-Lindaua, rzadkiej choroby genetycznej.

Winrevair (sotatercept) – w leczeniu dorosłych pacjentów z nadciśnieniem tętniczym płucnym.

Emcitate (tiratricol) – pierwszy lek w terapii tyreotoksykozy obwodowej u pacjentów z zespołem Allana-Herndona-Dudleya, bardzo rzadką, przewlekłą i wyniszczającą chorobą.

Beqvez (fidanacogene elaparvovec) – nowa terapia genowa do leczenia hemofilii B.

Fabhalta (iptacopan) – doustne leczenie dla dorosłych z napadową nocną hemoglobinurią, rzadką chorobą genetyczną.

Voydeya (danicopan) – pierwsze doustne leczenie rezydualnej niedokrwistości hemolitycznej u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią.

Emblaveo (aztreonam-avibactam) – antybiotyk wskazany w leczeniu skomplikowanych zakażeń wewnątrzbrzusznych i dróg moczowych, szpitalnego zapalenia płuc i zakażeń wywołanych przez niektóre rodzaje bakterii (tlenowe Gram-ujemne), które są oporne na wiele obecnie dostępnych antybiotyków.

Leqembi (lecanemab) – w leczeniu łagodnego upośledzenia funkcji poznawczych lub łagodnej demencji
spowodowanej chorobą Alzheimera.

Qalsody (tofersen) – nowa terapia w leczeniu dorosłych pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).

Eurneffy (epinephrine) – pierwsze leczenie doraźne przeciwko anafilaksji, podawane w postaci aerozolu do nosa, a nie w postaci zastrzyku.

Ixchiq (chikungunya vaccine (live)) – pierwsza szczepionka w UE chroniąca dorosłych przed chorobą wywołaną wirusem Chikungunya przenoszonym na ludzi przez zakażone komary.

źródło: EMA