Produkty lecznicze terapii zaawansowanej tak zwane ATMP (Advanced Therapies Medicinal Products) to leki oparte na genach, komórkach lub tkankach. Tylko leki zatwierdzone, to znaczy zarejestrowane do określonego stosowania przez EMA lub zatwierdzone do użycia wyłącznie na terytorium danego państwa członkowskiego Unii Europejskiej przez właściwy organ krajowy jako wyjątek szpitalny (hospital exemption – HE), są objęte nadzorem tych organów, są bezpieczne, skuteczne i mogą oferować pacjentom istotne korzyści.
Europejska Agencja Leków (European Medicines Agency – EMA) oraz Grupa Szefów Agencji Leków Unii Europejskiej i Europejskiego Obszaru Gospodarczego (Heads of Medicines Agencies – HMA) w dniu 13 marca 2025 opublikowały ostrzeżenie dotyczące poważnego ryzyka związanego ze stosowaniem niezatwierdzonych ATMP oferowanych pacjentom w Unii Europejskiej.
Zgodnie z informacją EMA i HMA, wiele osób, firm i klinik wprowadza na rynek europejski niezatwierdzone ATMP, kierując je bezpośrednio do pacjentów, nawet gdy brak jest dowodów na ich skuteczność i bezpieczeństwo, albo dowody te są znikome. Takie produkty mogą nie mieć odpowiedniej jakości, ponieważ są wytwarzane bez ścisłego nadzoru i bez zgodności z rygorystycznymi wymaganiami podczas produkcji. Nieodpowiednie warunki produkcji albo przechowywania mogą doprowadzić do nieodpowiedniej jakości produktu, nieodpowiedniego składu lub zanieczyszczenia produktu. Pacjenci mogą również ponieść znaczne koszty finansowe i być narażeni na stres emocjonalny z powodu nieskutecznych lub szkodliwych metod leczenia.
Kierując się dobrem pacjenta, właściwe organy państw Unii Europejskiej podjęły współpracę, angażując również Policję, aby ukrócić działania dostawców niezatwierdzonych ATMP i uniemożliwić sprzedaż takich produktów.
W Unii Europejskiej ATMP, w tym produkty spersonalizowane, mogą być legalnie dostarczane tylko wtedy, gdy:
- są zarejestrowane przez EMA,
- będą podawane w ramach badania klinicznego (w Polsce zatwierdzonego przez Prezesa Urzędu Rejestracji),
- zostały wytworzone w Polsce na podstawie zgody Głównego Inspektora Farmaceutycznego i będą stosowane w Polsce w eksperymencie medycznym, innym niż badanie kliniczne na wyłączną odpowiedzialność lekarza oraz wyłącznie po wyrażeniu pozytywnej opinii o projekcie przez niezależną komisję bioetyczną.
Niezatwierdzone ATMP są zazwyczaj sprzedawane na stronach internetowych lub w mediach społecznościowych jako „ostatnia deska ratunku”, wykorzystując obawy pacjentów i ich rodzin. Często dostawca określa produkt jako eksperymentalny, ale jest on stosowany poza autoryzowanym badaniem klinicznym.
Chociaż zwykle nie istnieją żadne dowody na skuteczność niezatwierdzonych ATMP to mogą one stwarzać ryzyko poważnych skutków ubocznych. Często deklarowane przed dostawcę korzyści są lepsze od tych obecnie autoryzowanych metod leczenia (jeśli są dostępne) i nie są udokumentowane w literaturze medycznej.
Zgłoszenia wszelkich podejrzanych przypadków związanych z wytwarzaniem albo dystrybucją niezatwierdzonych ATMP należy kierować do Głównego Inspektora Farmaceutycznego – organu kompetentnego w Polsce w zakresie nadzoru nad wytwarzaniem i importem produktów leczniczych oraz wytwarzaniem ATMP – wyjątków szpitalnych, gif@gif.gov.pl, tel. +48 22 635 99 51.
źródło: GIF
