Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła zastrzyk Yorvipath (palopegteriparatide) do stosowania podskórnego u dorosłych z niedoczynnością przytarczyc.
Niedoczynność przytarczyc to rzadka choroba, najczęściej spowodowana uszkodzeniem przytarczyc w wyniku zabiegu chirurgicznego lub choroby autoimmunologicznej. Pacjenci z niedoczynnością przytarczyc mają niski poziom parathormonu (PTH), co prowadzi do hipokalcemii (zbyt niskiego poziomu wapnia we krwi).
Pacjenci z niedoczynnością przytarczyc są zazwyczaj leczeni witaminą D i wapniem. Objawy niedoczynności przytarczyc różnią się w zależności od poziomu wapnia we krwi i mogą obejmować mrowienie lub drętwienie w opuszkach palców rąk, stóp i ust; skurcze mięśni i drgawki; i drgawki.
Skuteczność Yorvipath oceniano w 26-tygodniowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniu, w którym wzięło udział 82 dorosłych z niedoczynnością przytarczyc.
Przed randomizacją wszyscy uczestnicy przeszli około 4-tygodniowy okres przesiewowy, w którym suplementy wapnia i aktywnej witaminy D dostosowywano w celu uzyskania skorygowanego o albuminę stężenia wapnia w surowicy pomiędzy 7,8 a 10,6 mg/dl, stężenia magnezu ≥1,3 mg/dl i poniżej górnej granicy zakresu referencyjnego oraz stężenia 25(OH) witaminy D pomiędzy 20 a 80 ng/ml. W okresie podwójnie zaślepionym uczestnicy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej Yorvipath (N = 61) lub placebo (N = 21) w dawce początkowej 18 mcg/dzień, podawanej jednocześnie z terapią konwencjonalną (wapń i aktywna witamina D). Lek badany i terapia konwencjonalna były następnie dostosowywane zgodnie ze skorygowanymi o albuminę stężeniami wapnia w surowicy.
Pod koniec badania 69% pacjentów w grupie Yorvipath, w porównaniu do 5% pacjentów w grupie placebo, było w stanie utrzymać poziom wapnia w zakresie prawidłowym, bez konieczności przyjmowania aktywnej witaminy D i dużych dawek wapnia (dawka wapnia ≤ 600 mg/dobę).
źródło: FDA
