Program pilotażowy oferuje bezpłatne porady od paneli ekspertów ds. wyrobów medycznych wybranym producentom i jednostkom notyfikowanym na temat statusu sierocego wyrobu i danych potrzebnych do jego oceny klinicznej. Chociaż program pilotażowy ma obecnie trwać do końca 2025 r., jego celem jest ustanowienie długoterminowego procesu wsparcia dla sierocych wyrobów medycznych.
Urządzenia sieroce to urządzenia medyczne przeznaczone do stosowania w przypadku chorób lub schorzeń dotykających tylko niewielką liczbę osób rocznie (nie więcej niż 12 000 osób w UE rocznie). Często są one stosowane w celu leczeniu lub diagnozie rzadkich chorób, dla których nie istnieją lub istnieją niewystarczające alternatywne opcje diagnostyczne lub terapeutyczne, zaspokajając w ten sposób potrzeby medyczne.
Producenci mogą konsultować się z panelami ekspertów na różnych etapach opracowywania strategii klinicznej dla swojego urządzenia, podczas gdy jednostki notyfikowane mogą poprosić o poradę w określonych momentach trwającej oceny zgodności urządzenia. W ramach programu pilotażowego EMA będzie priorytetowo traktować określone rodzaje sierocych wyrobów medycznych, takie jak urządzenia do leczenia stanu medycznego zagrażającego życiu lub mogącego spowodować trwałe upośledzenie funkcji organizmu, urządzenia przeznaczone dla dzieci oraz nowe urządzenia o potencjalnych istotnych korzyściach klinicznych.
W czerwcu 2024 r. Komisja Europejska ogłosiła nowe wytyczne dotyczące oceny klinicznej sierocych wyrobów medycznych wydane przez Medical Device Coordination Group, w skład której wchodzą przedstawiciele wszystkich państw członkowskich UE. Wytyczne te zawierają kryteria ustalania, kiedy wyrób medyczny należy uznać za sierocy wyrób zgodnie z rozporządzeniem UE w sprawie wyrobów medycznych i mają na celu udzielenie wskazówek producentom i jednostkom notyfikowanym podczas stosowania wymogów dotyczących dowodów klinicznych.
Ten program pilotażowy jest częścią wsparcia regulacyjnego EMA dla paneli ekspertów ds. wyrobów medycznych, po wprowadzeniu nowych przepisów w UE. Od 1 marca 2022 r. Agencja wspiera panele ekspertów ds. wyrobów medycznych, które dostarczają opinii i poglądów jednostkom notyfikowanym na temat naukowej oceny ocen klinicznych i wydajnościowych niektórych wyrobów medycznych wysokiego ryzyka i wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro.
Wczesne doradztwo dla producentów, w szczególności dla małych i średnich przedsiębiorstw, jest kluczowym narzędziem wspierania innowacji i dostępności do bezpieczniejszych i skuteczniejszych urządzeń, które odpowiadają na potrzeby pacjentów. Pilotaż urządzeń sierocych będzie realizowany równolegle z pilotażowym programem doradztwa naukowego dla producentów, który już nadał priorytet doradztwu dla producentów w sprawie strategii rozwoju klinicznego i badań klinicznych urządzeń odpowiadających na niezaspokojone potrzeby.
źródło: European Medicines Agency
