EMA zaleciła przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terenie Unii Europejskiej (UE) dla leku Vyjuvek (beremagene geperpavec) w celu leczenia ran u pacjentów w każdym wieku cierpiących na dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka (DEB).
Dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka jest poważną, niezwykle rzadką genetyczną chorobą spowodowaną mutacjami w genie łańcucha kolagenu typu VII alfa 1 ( COL7A1 ). Gen ten bierze udział w produkcji kolagenu typu VII (COL7), białka kluczowego dla podtrzymywania i strukturyzowania warstw skóry. DEB charakteryzuje się kruchością skóry, tworzeniem się pęcherzy, małymi białymi guzkami (miliami) i bliznami i jest zwykle obecna od urodzenia. Pęcherze i nadżerki mogą również rozwijać się w jamie ustnej, przełyku, odbycie, układzie moczowo-płciowym i oczach lub innych tkankach śluzowych. Gojenie się pęcherzy i nadżerek może skutkować wyniszczającymi bliznami i innymi poważnymi schorzeniami. Recesywne DEB, najcięższa postać DEB, może prowadzić do utraty paznokci u rąk i nóg, deformacji stawów, utraty wzroku i niezwykle agresywnego raka płaskonabłonkowego (rodzaj raka skóry).
Obecnie istnieje jedno zatwierdzone leczenie tego schorzenia, które leczy objawy, ale nie modyfikuje choroby. Większość pacjentów otrzymuje opiekę wspomagającą i paliatywną (łagodzącą objawy), w tym leki przeciwbólowe i zmiany stylu życia.
Vyjuvek składa się z genetycznie zmodyfikowanego wirusa opryszczki pospolitej, który dostarcza normalny gen COL7A1 do ran. Jest stosowany miejscowo na poszczególne rany raz w tygodniu w małych kropelkach.
Zalecenie opiera się na wynikach randomizowanego kontrolowanego badania z udziałem 31 pacjentów ze średnią wieku 17 lat, w tym 19 pacjentów pediatrycznych (w wieku od 1 do < 17 lat) i trzech pacjentów w wieku poniżej trzech lat. Wybrano dwie porównywalne rany u każdego pacjenta i przydzielono je losowo do otrzymywania albo skórnej aplikacji Vyjutek, albo placebo (tylko żel) co tydzień przez 26 tygodni. Całkowite wygojenie rany zdefiniowano jako 100% zamknięcie rany od dokładnego obszaru rany wybranego na początku badania.
Wyniki pokazały, że Vyjuvek znacząco poprawił całkowite gojenie się ran w 71% przypadków po trzech miesiącach i u 67% pacjentów po sześciu miesiącach, w porównaniu do 20% i 22% w przypadku ran leczonych placebo.
Najczęstsze działania niepożądane to kaszel, katar, zaburzenia skóry i tkanki podskórnej (swędzenie, rumień i wysypka) oraz dreszcze.
Vyjuvek otrzymał wsparcie w ramach programu PRIority MEdicines (PRIME) Europejskiej Agencji Leków, który zapewnia wczesne i rozszerzone wsparcie naukowe i regulacyjne dla leków mających szczególny potencjał zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb medycznych pacjentów.
Opinia przyjęta przez CHMP jest krokiem pośrednim na drodze Vyjuvek do dostępu pacjentów. Opinia zostanie teraz przesłana do Komisji Europejskiej w celu przyjęcia decyzji w sprawie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE . Po przyznaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu decyzje dotyczące ceny i refundacji będą podejmowane na poziomie każdego państwa członkowskiego, biorąc pod uwagę potencjalną rolę lub zastosowanie tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej tego kraju.
źródło: EMA
