Agencja ds. Żywności i Leków rozszerzyła zatwierdzenie leku Elevidys, terapii genowej stosowanej w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u osób w wieku 4 lat i starszych chodzących i niechodzących z DMD z potwierdzona mutacja w genie DMD
Preparat Elevidys został wcześniej zatwierdzony w ramach przyspieszonego zatwierdzenia dla ambulatoryjnych osób w wieku od 4 do 5 lat z DMD z potwierdzoną mutacją w genie DMD. Lek Elevidys uzyskał tradycyjne zezwolenie na leczenie ambulatoryjnych osób w wieku 4 lat i starszych z DMD z potwierdzoną mutacją w genie DMD oraz przyspieszone zatwierdzenie u niechodzących osób w wieku 4 lat i starszych z DMD z potwierdzoną mutacją w genie DMD gen DMD . Podejmując tę decyzję, FDA wzięła pod uwagę całość dowodów, w tym potencjalne ryzyko związane z produktem, zagrażający życiu i wyniszczający charakter choroby oraz pilną niezaspokojoną potrzebę medyczną.
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a to rzadka i poważna choroba genetyczna, która z czasem ulega pogorszeniu, prowadząc do osłabienia i zaniku mięśni. Choroba występuje z powodu wadliwego genu, który powoduje nieprawidłowości lub brak dystrofiny – białka, które pomaga utrzymać nienaruszone komórki mięśniowe w organizmie.
W wyniku tej wady genetycznej u osób chorych na DMD mogą wystąpić takie objawy, jak problemy z chodzeniem i bieganiem, częste upadki, zmęczenie oraz trudności w uczeniu się. Mogą również wystąpić problemy z sercem w wyniku wpływu na czynność mięśnia sercowego i problemy z oddychaniem spowodowane osłabieniem mięśni oddechowych zaangażowanych w czynność płuc. Objawy osłabienia mięśni związane z DMD zwykle zaczynają się w dzieciństwie, często w wieku od 3 do 6 lat.
źródło: FDA
