Usprawnienie systemu transplantacji – projekt zmian
Obecny system informacji o transplantacji jest rozproszony między różnymi rejestrami, co utrudnia efektywne przetwarzanie danych i koordynację działań. Brak zintegrowanego…
Hemofilia
FDA zatwierdza nowy lek sierocy w leczeniu hemofilii
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła stosowanie leku Qfitlia (fitusiran) w rutynowej profilaktyce w celu zapobiegania lub zmniejszania częstości…
Nowa terapia dla dzieci z hemofilią
Dzieci, które chorują na hemofilię, niebawem będą mogły skorzystać z nowej terapii emicizumabem. Jednostka Koordynująca przy Zespole Koordynacyjnym ds. kwalifikacji…
FDA zatwierdza nowy lek w terapii hemofilii A lub B
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła lek Hympavzi do rutynowej profilaktyki w celu zapobiegania lub zmniejszania częstości występowania epizodów…
Nowa terapia genowa w leczeniu hemofilii B
EMA zaleciła wydanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej (UE) produktu Durveqtix (fidanakogen elaparwowek) do leczenia ciężkiej i średnio…