EMA zaleciła udzielenie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej (UE) dla leku Zemcelpro, w celu leczenia dorosłych pacjentów z nowotworami hematologicznymi.
Zemcelpro może być stosowany u pacjentów wymagających allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych układu krwiotwórczego po kondycjonowaniu mieloablacyjnym, dla których nie ma innego rodzaju odpowiednich komórek dawcy.
Nowotwory hematologiczne to nowotwory komórek krwi klasyfikowane w zależności od miejsca ich pierwszego wykrycia i obejmują białaczki (krwi), chłoniaki (węzły chłonne), zespół mielodysplastyczny i szpiczaki (szpik kostny). To często diagnozowane nowotwory, a jedyną potencjalną opcją leczenia leczniczego kilku z tych nowotworów jest allo-HSCT. Ten rodzaj przeszczepu polega na wykorzystaniu komórek macierzystych dawcy w celu zastąpienia komórek szpiku kostnego biorcy, aby utworzyć nowy szpik kostny, który wytwarza zdrowe komórki krwi.
Komórki macierzyste używane do przeszczepu są preferencyjnie pozyskiwane od zgodnego dawcy, w tym zgodnego rodzeństwa lub zgodnego niespokrewnionego dawcy. Komórki krwi pępowinowej mogą być używane u pacjentów, którzy nie mają dostępu do żadnego odpowiedniego dawcy. Jednak liczba komórek macierzystych we krwi pępowinowej jest często niska i może opóźnić wszczepienie, czyli pomyślne ustanowienie i proliferację komórek macierzystych dawcy w szpiku kostnym biorcy.
Zemcelpro to terapia komórkowa zawierająca komórki macierzyste z krwi pępowinowej dawcy, z których część została wyhodowana i namnożona (dorocubicel). Zwiększając liczbę komórek, Zemcelpro sprawia, że komórki macierzyste z małej jednostki krwi pępowinowej są bardziej skuteczne.
Produkt Zemcelpro uzyskał wsparcie w ramach programu PRIority MEdicines (PRIME) Europejskiej Agencji Leków, który zapewnia wczesne i rozszerzone wsparcie naukowe i regulacyjne dla leków mających szczególny potencjał zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb medycznych pacjentów.
Zalecenie opiera się w dużej mierze na zbiorczej analizie dwóch jednoramiennych, otwartych badań, w których uczestniczyło 25 pacjentów. Łącznie u 21/25 (84%) pacjentów uzyskano wszczepienie neutrofili (kiedy komórki macierzyste dawcy pomyślnie ulokowały się w szpiku kostnym biorcy i wytworzyły neutrofile, rodzaj białych krwinek) w czasie mediany 20 dni, a u 17 (68%) pacjentów uzyskano wszczepienie płytek krwi w czasie mediany 40 dni.
Najczęstsze działania niepożądane obserwowane w szerszej grupie 116 pacjentów leczonych lekiem Zemcelpro obejmują niski poziom różnych typów krwinek i przeciwciał, które pomagają zwalczać infekcje, wysokie ciśnienie krwi, infekcje i zespół wszczepienia, stan zapalny, który może wystąpić po HSCT. Ostra choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD), gdy komórki dawcy/przeszczepione atakują organizm wkrótce po przeszczepie) do 100 dni po przeszczepie, została zgłoszona u 60% pacjentów, a przewlekła GvHD pojawiająca się do jednego roku po przeszczepie została zgłoszona u 13% pacjentów. Monitorowanie i strategie łagodzenia tych działań niepożądanych są opisane w informacji o produkcie i w planie zarządzania ryzykiem.
W swojej ogólnej ocenie dostępnych danych, Komitet ds. Terapii Zaawansowanych (CAT), komitet ekspertów EMA ds. leków opartych na komórkach i genach, stwierdził, że korzyści płynące ze stosowania leku Zemcelpro przewyższają potencjalne ryzyko u pacjentów z nowotworami hematologicznymi wymagającymi allo-HSCT, dla których nie są dostępne dopasowane komórki dawcy. CHMP, komitet ds. leków ludzkich EMA, zgodził się z oceną i pozytywną opinią CAT i zalecił zatwierdzenie tego leku.
Aby potwierdzić bezpieczeństwo i skuteczność leku Zemcelpro, firma została poproszona o przedstawienie długoterminowych wyników obserwacji z badań jednoramiennych, przeprowadzenie badania z randomizacją i badania opartego na rejestrze pacjentów.
Opinia przyjęta przez CHMP jest etapem pośrednim na drodze Zemcelpro do dostępu pacjentów. Opinia zostanie teraz przesłana do Komisji Europejskiej w celu przyjęcia decyzji w sprawie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE. Po przyznaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu decyzje dotyczące ceny i refundacji będą podejmowane na poziomie każdego państwa członkowskiego, biorąc pod uwagę potencjalną rolę lub zastosowanie tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej tego kraju.
źródło: EMA
