EMA zaleciła udzielenie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terenie Unii Europejskiej (UE) dla preparatu Rezdiffra (resmeritom) w leczeniu dorosłych ze stłuszczeniowym zapaleniem wątroby związanym z dysfunkcją metaboliczną (MASH) o charakterze innym niż marskość wątroby, z umiarkowanym lub zaawansowanym włóknieniem wątroby, w połączeniu z dietą i ćwiczeniami fizycznymi.
MASH to poważna choroba, w której tłuszcz gromadzi się w wątrobie, powodując stan zapalny. MASH jest często związany z kilkoma chorobami układu krążenia (serca i naczyń krwionośnych) i metabolicznymi, a jeśli nie jest leczony, może prowadzić do marskości wątroby i raka. Obecnie w UE nie ma zatwierdzonego leczenia MASH.
Substancją czynną leku Rezdiffra jest resmetirom. Stymuluje on receptor hormonu tarczycy (THR‑β) w wątrobie, zmniejszając gromadzenie się tłuszczu w wątrobie, stan zapalny i włóknienie wątroby (bliznowacenie i pogrubienie tkanek).
Opinia komitetu ds. leków stosowanych u ludzi (CHMP) EMA opiera się na danych z jednego kluczowego randomizowanego, kontrolowanego badania klinicznego. Wnioskodawca przedstawił wyniki analizy tymczasowej opartej na podgrupie uczestników po roku leczenia.
Badanie objęło łącznie 917 pacjentów z włóknieniem wątroby w stadium F2 (umiarkowanym) i F3 (zaawansowanym) na początku badania. Uczestnicy otrzymali 80 mg resmeritomu (306), 100 mg resmeritomu (308) lub placebo (303). Wyniki po 12 miesiącach wykazały, że 30% pacjentów w grupie otrzymującej 100 mg resmeritomu i 26% w grupie otrzymującej 80 mg osiągnęło ustąpienie MASH bez pogorszenia włóknienia, w porównaniu z 10% w grupie placebo. Ponadto 29% pacjentów, którzy otrzymali 100 mg resmeritomu i 27% pacjentów, którzy otrzymali 80 mg resmeritomu, odnotowało poprawę bliznowacenia wątroby (włóknienia) i brak pogorszenia MASH, w porównaniu z 17% pacjentów, którzy otrzymali placebo.
CHMP uznał, że wyniki głównego badania wykazały skuteczność leku Rezdiffra.
Wniosek dotyczący korzystnych efektów został poparty przedłożeniem dwóch badań przeprowadzonych w nieco innej populacji, które częściowo wykazują podobne cechy jak główna populacja docelowa. Ponieważ badanie kluczowe i jedno z dwóch badań pomocniczych są w toku, CHMP zażądał od wnioskodawcy ukończenia tych dwóch badań, ponieważ są one niezbędne do dostarczenia dalszych danych dotyczących skuteczności leku Rezdiffra.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi u pacjentów leczonych lekiem Rezdiffra były biegunka, nudności i świąd.
Opinia przyjęta przez CHMP jest pośrednim krokiem na drodze Rezdiffra do dostępu pacjentów. Opinia zostanie teraz przesłana do Komisji Europejskiej w celu przyjęcia decyzji w sprawie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE. Po przyznaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu decyzje dotyczące ceny i refundacji będą podejmowane na poziomie każdego państwa członkowskiego, biorąc pod uwagę potencjalną rolę/zastosowanie tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej tego kraju.
źródło: EMA
