EMA zaleciła wydanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej (UE) produktu Durveqtix (fidanakogen elaparwowek) do leczenia ciężkiej i średnio ciężkiej hemofilii B u osób dorosłych, które nie mają inhibitorów czynnika IX (autoprzeciwciała wytwarzane przez układ odpornościowy przeciwko czynnikowi IX leki zastępcze) i które nie mają wykrywalnych przeciwciał przeciwko wariantowi wirusa związanego z adenowirusem, serotypowi Rh74 (AAVRh74var).
Hemofilia B jest rzadką dziedziczną chorobą związaną z krwawieniem. Choroba jest spowodowana brakiem czynnika krzepnięcia IX, białka potrzebnego do wytwarzania skrzepów krwi, które zatrzymują krwawienie i uszczelniają rany. Bez tego białka u pacjentów chorych na hemofilię B łatwo powstają siniaki, a krwawienia są częstsze i dłuższe. Może prowadzić do poważnych powikłań, takich jak krwawienia do stawów, mięśni czy narządów wewnętrznych, w tym mózgu.
Większość obecnie dopuszczonych do obrotu leków na hemofilię B wymaga częstych i trwających całe życie infuzji dożylnych w celu zapobiegania krwawieniom lub ich leczenia. Pacjenci potrzebują większej liczby nowych metod leczenia, które zapewnią trwałą ochronę przed krwawieniami, zmniejszą częstotliwość infuzji i poprawią jakość ich życia.
Durveqtix to terapia genowa podawana w postaci pojedynczego wlewu, której celem jest umożliwienie organizmowi samodzielnej produkcji czynnika IX oraz zapobieganie i kontrolowanie krwawień.
Zalecenie opiera się na wynikach trwającego jednoramiennego, otwartego badania III fazy z udziałem 45 dorosłych mężczyzn z umiarkowanie ciężką lub ciężką hemofilią B, u których wynik testu na obecność przeciwciał neutralizujących przeciwko AAVRh74var był ujemny i otrzymali pojedynczą infuzję dożylną fidanakogenu elaparwowek . W badaniu porównano roczny współczynnik krwawień (ABR), który obejmował zarówno leczone, jak i nieleczone krwawienia, u uczestników leczonych terapią genową z okresem, w którym stosowano rutynowy schemat profilaktyki czynnika IX, podawany w ramach standardowej opieki, w wiodącym badaniu.
Wyniki pokazują, że Durveqtix znacznie zmniejsza częstotliwość krwawień w porównaniu ze standardową terapią. ABR wyniósł 1,44 dla fidanakogenu elaparwowek w porównaniu z 4,50 dla leczenia profilaktycznego. Z biegiem czasu u 60% pacjentów w indywidualnym okresie obserwacji (od dwóch do czterech lat) nie wystąpiło żadne krwawienie, w porównaniu z 29% pacjentów, którzy otrzymali rutynowe leczenie profilaktyczne w okresie wstępnym. Po leczeniu lekiem Durveqtix zużycie profilaktycznego czynnika IX zmniejszyło się o 92,4%.
Pacjenci leczeni lekiem Durveqtix będą obserwowani przez 15 lat, w tym sześć lat w głównym badaniu klinicznym i dodatkowe dziewięć lat w ramach oddzielnego badania mającego na celu monitorowanie długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa tej terapii genowej.
źródło: EMA
