Na stronie Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL) pojawił się komunikat dotyczący leku zawierającego w składzie kwas obetycholowy. URPL zalecenie cofnięcia pozwolenia na dopuszczenie do obrotu tego produktu leczniczego w Unii Europejskiej z powodu niepotwierdzonych korzyści klinicznych.
Kwas obetycholowy (ang. obeticholic acid, OCA) został dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej (ang. European Union, UE) w grudniu 2016 r. w leczeniu dorosłych pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych (PBC), w skojarzeniu z kwasem ursodeoksycholowym (ang. ursodeoxycholic acid, UDCA), z niedostateczną odpowiedzią na UDCA lub w monoterapii u dorosłych z nietolerancją UDCA.
To wstępne pozwolenie zostało wydane w oparciu o wyniki randomizowanego, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowanego badania fazy III z zastosowaniem placebo (POISE), które wykazało statystycznie istotne, trwałe zmniejszenie biomarkera fosfatazy alkalicznej (ang. alkaline phosphatase, ALP). W momencie zatwierdzenia zaistniała niepewność co do stopnia, w jakim zaobserwowane zmiany tych parametrów laboratoryjnych korelowały z klinicznymi wynikami wątroby.
W związku z tym produkt leczniczy uzyskał pozwolenie na dopuszczenie do obrotu pod warunkiem dostarczenia przez firmę dodatkowych danych z badania COBALT w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa produktu leczniczego. COBALT było potwierdzającym, randomizowanym, wieloośrodkowym, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby badaniem, z grupą kontrolną przyjmującą placebo, oceniającym korzyści kliniczne związane z leczeniem produktu leczniczego Ocaliva u pacjentów z PBC, którzy nie wykazują odpowiedzi na leczenie lub nie tolerują leczenia UDCA,
uwzględniając kliniczne punkty końcowe.
Badanie potwierdzające fazy III 747-302 (COBALT) produktu leczniczego Ocaliva u pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych (ang. primary biliary cholangitis, PBC) nie potwierdziło jednak korzyści klinicznych stosowania produktu leczniczego Ocaliva.
Jako że korzyści kliniczne nie zostały potwierdzone, uznano, że stosunek korzyści do ryzyka stosowania produktu leczniczego Ocaliva nie jest już korzystny i zalecono cofnięcie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w UE. Jeśli Komisja Europejska potwierdzi to zalecenie, produkt leczniczy Ocaliva nie będzie już dopuszczony do obrotu w UE.
Nie należy rozpoczynać leczenia produktem Ocaliva u nowych pacjentów poza badaniem klinicznym. W przypadku pacjentów leczonych obecnie produktem Ocaliva należy rozważyć dostępne opcje leczenia.
źródło: URPL
