Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła stosowanie leku Qfitlia (fitusiran) w rutynowej profilaktyce w celu zapobiegania lub zmniejszania częstości występowania krwawień u pacjentów dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych chorych na hemofilię A lub hemofilię B, z obecnością lub bez obecności inhibitorów czynnika VIII lub IX (przeciwciał neutralizujących).
Hemofilia A i hemofilia B to genetyczne zaburzenia krzepnięcia spowodowane dysfunkcją lub niedoborem czynnika krzepnięcia VIII (FVIII) lub IX (FIX). Pacjenci z tymi hemofiliami mogą krwawić dłużej niż zwykle po urazie lub operacji. Mogą również mieć samoistne krwawienia w mięśniach, stawach i narządach, które zagrażają życiu.
Qfitlia nie zastępuje brakującego czynnika krzepnięcia. Zamiast tego zmniejsza ilość białka zwanego antytrombiną, co prowadzi do wzrostu trombiny, enzymu krytycznego dla krzepnięcia krwi.
Qfitlia jest podawana podskórnie raz na dwa miesiące. Dawka i częstotliwość wstrzyknięć są dostosowywane za pomocą zatwierdzonego przez FDA testu diagnostycznego INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic test. Ten test diagnostyczny ma na celu monitorowanie i — poprzez informowanie o dawkowaniu i częstotliwości wstrzyknięć — osiągnięcie aktywności antytrombiny w zakresie docelowym w celu zmniejszenia ryzyka krwawienia i zmniejszenia ryzyka nadmiernego krzepnięcia krwi.
Skuteczność i bezpieczeństwo Qfitlii zostały ocenione w dwóch wieloośrodkowych, randomizowanych badaniach klinicznych, w których wzięło udział łącznie 177 dorosłych i dzieci płci męskiej z hemofilią A lub B.
Najczęstsze działania niepożądane leku Qfitlia to infekcja wirusowa, objawy przeziębienia (zapalenie nosogardła) i infekcja bakteryjna.
Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała Qfitlia status leku sierocego i status Fast Track dla tego wniosku.
źródło: FDA
