Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła lek Hympavzi do rutynowej profilaktyki w celu zapobiegania lub zmniejszania częstości występowania epizodów krwawienia u pacjentów dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych z hemofilią A bez inhibitorów czynnika VIII lub hemofilią B bez inhibitorów czynnika IX (przeciwciał neutralizujących).
„Dzisiejsze zatwierdzenie Hympavzi zapewnia pacjentom z hemofilią nową opcję leczenia, która jako pierwsza w swoim rodzaju działa poprzez ukierunkowanie na białko w procesie krzepnięcia krwi” — powiedziała dr Ann Farrell, dyrektor Oddziału Hematologii Niezłośliwej w Centrum Oceny Leków i Badań FDA.
Hemofilia A i hemofilia B to genetyczne zaburzenia krzepnięcia spowodowane dysfunkcją lub niedoborem czynnika krzepnięcia VIII (FVIII) lub IX (FIX). Pacjenci z tymi hemofiliami mogą krwawić dłużej niż zwykle po urazie lub operacji. Mogą również mieć samoistne krwawienia w mięśniach, stawach i narządach, które mogą zagrażać życiu.
Hympavzi to nowy rodzaj leku, który zamiast zastępować czynnik krzepnięcia, działa poprzez zmniejszenie ilości, a zatem aktywności, naturalnie występującego białka przeciwzakrzepowego zwanego inhibitorem szlaku czynnika tkankowego. Zwiększa to ilość trombiny. Oczekuje się, że zmniejszy to lub zapobiegnie częstości epizodów krwawienia.
Najczęstsze działania niepożądane leku Hympavzi to reakcje w miejscu wstrzyknięcia, ból głowy i swędzenie (swędzenie).
źródło: FDA
